Lumakaftor

Lumakaftor
Nazewnictwo
	Inne nazwy i oznaczenia
farm.	łac. lumacaftorum, VX-9809, nazwa handlowa: Orkambi
	Ogólne informacje
Wzór sumaryczny	C24H18F2N2O5
Masa molowa	452,40 g/mol
	Identyfikacja
Numer CAS	936727-05-8
PubChem	16678941
DrugBank	DB09280
SMILES
	CC1=C(N=C(C=C1)NC(=O)C2(CC2)C3=CC4=C(C=C3)OC(O4)(F)F)C5=CC(=CC=C5)C(=O)O
InChI
	InChI=1S/C24H18F2N2O5/c1-13-5-8-19(27-20(13)14-3-2-4-15(11-14)21(29)30)28-22(31)23(9-10-23)16-6-7-17-18(12-16)33-24(25,26)32-17/h2-8,11-12H,9-10H2,1H3,(H,29,30)(H,27,28,31)
	InChIKey
	UFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N
Niebezpieczeństwa
	Karta charakterystyki: dane zewnętrzne firmy Synthonix [dostęp: 2016-05-21]
	Globalnie zharmonizowany system; klasyfikacji i oznakowania chemikaliów
	Na podstawie podanej karty charakterystyki
Uwaga
Zwroty H	H302, H319
Zwroty P	brak zwrotów P
	Klasyfikacja medyczna
ATC	R07AX30
Stosowanie w ciąży	kategoria B
Farmakokinetyka
Okres półtrwania	26 h
Wiązanie z białkami; osocza i tkanek	99%
Metabolizm	wątrobowy (CYP3A4)
Wydalanie	51% z kałem
Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania	doustna

Lumakaftor (łac. lumacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Mechanizm działania

Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki^[5]. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1)^[5]. Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem^[5].

Zastosowanie

leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR^[4]

W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem^[6].

Działania niepożądane

Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo^[7]:

duszność
przeziębienie
nudności
biegunka
zapalenia górnych dróg oddechowych
zmęczenie
problemy z oddychaniem
wzrost poziomu kinazy kreatynowej w osoczu krwi
wysypka
nadmierne wydalanie gazów jelitowych
wodnisty katar
grypa

Przypisy

↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
↑ Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
↑ ^a ^b ^c Lumacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB09280 (ang.).
↑ ^a ^b Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-05-21].
↑ ^a ^b ^c M.P. Boyle, S.C. Bell, M.W. Konstan, S.A. McColley i inni. A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial. „Lancet Respiratory Medicine”. 2 (7), s. 527–538, lipiec 2014. DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8. PMID: 24973281.
↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-21].
↑ Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg. Agencja Żywności i Leków, 2015. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

Linki zewnętrzne

Strona o leku Orkambi (lumakaftor/iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

[Mayo_1-1] Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

[Mayo_2-2] Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

[DB-3] Lumacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB09280 (ang.).

[ChPL-4] Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-05-21].

[Boyle-5] M.P. Boyle, S.C. Bell, M.W. Konstan, S.A. McColley i inni. A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial. „Lancet Respiratory Medicine”. 2 (7), s. 527–538, lipiec 2014. DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8. PMID: 24973281.

[Wykaz_2016-6] Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-21].

[FDA-7] Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg. Agencja Żywności i Leków, 2015. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

[6]

[7]